Gli Oligonucleotidi Antisenso (ASO) sono brevi sequenze di RNA sintetico progettate per interferire in modo mirato con il messaggio genetico difettoso. Questa tecnologia innovativa permette di:
- bloccare la produzione di proteine dannose;
- ripristinare il corretto funzionamento cellulare.
Gli ASO aprono la strada a trattamenti personalizzati e mirati, capaci di agire alla radice della malattia.
Il nostro obiettivo è finanziare lo sviluppo di ASO in grado di correggere o modulare l’espressione del gene AFF4, responsabile della sindrome CHOPS e di altre malattie.
