Il riposizionamento farmacologico consiste nell’individuare nuovi usi terapeutici per farmaci già approvati, sfruttando le loro proprietà note senza dover sviluppare una molecola da zero. Questo approccio accelera lo sviluppo di terapie, riduce rischi e costi. Ha già dimostrato successo in diversi casi clinici: ad esempio come l’uso di farmaci per il diabete in patologie tumorali o neurodegenerative.
Data la somiglianza biologica tra la sindrome CHOPS e la sindrome di Cornelia de Lange, abbiamo sviluppato un progetto di validità estesa, volto a identificare farmaci promettenti non solo per la CHOPS, ma anche per la Cornelia de Lange.
Fase I
“Drug Repurposing Program for CHOPS Syndrome”
Progetto condotto da Unravel Bioscience Inc. (Medford, Massachusetts, USA) con un finanziamento di 90.000 dollari, in collaborazione con la Hope for Hasti Foundation per la sindrome di Cornelia de Lange.
Fase II
“Investigating the Drug Repurposing Candidates for CHOPS Syndrome”
Responsabile: Dr. R. Rajagopalan, Children’s Hospital of Philadelphia (Pennsylvania, USA), con un finanziamento di 30.000 dollari.
